Promising New Treatments
ບໍ່ມີການປິ່ນປົວສໍາລັບ ໂຣກອ້ວນ (CF), ແຕ່ນັກຄົ້ນຄວ້າກໍາລັງເຮັດວຽກຫນັກເພື່ອຊອກຫາຫນຶ່ງ. ນັກວິທະຍາສາດມີຄວາມໃກ້ຊິດກວ່າເກົ່າໃນຕອນນີ້. ໃນໄລຍະສອງສາມທົດສະວັດທີ່ຜ່ານມາ, ການຄົ້ນຄ້ວາຢ່າງຫຼວງຫຼາຍໄດ້ນໍາໄປສູ່ການພັດທະນາຢາໃຫມ່ແລະການປິ່ນປົວທີ່ມີການປັບປຸງລະດັບ ຄວາມສູງຊີວິດ ແລະຄຸນນະພາບຂອງຊີວິດ. ທັງຫມົດນີ້ໄດ້ເປີດປະຕູໃຫ້ການຄົ້ນຄວ້າໃຫມ່ທີ່ສາມາດນໍາໄປປິ່ນປົວໄດ້.
ຕໍ່ໄປນີ້ແມ່ນພຽງແຕ່ບາງສ່ວນຂອງການປິ່ນປົວທີ່ເປັນໄປໄດ້ທີ່ກໍາລັງຖືກສຶກສາ.
Gene Therapy
ໃນປີ 1989, ເຊື້ອທີ່ຮັບຜິດຊອບໃນການກໍ່ໃຫ້ເກີດໂຣກອ້ວນກະດູກສັນຫລັງໄດ້ຖືກຄົ້ນພົບວ່າ: CFTR gene . ການຄົ້ນພົບນີ້ແມ່ນສິ່ງທີ່ຫນ້າຕື່ນເຕັ້ນສໍາລັບຊຸມຊົນ CF. ຫລາຍຄົນເຊື່ອວ່າການຄົ້ນພົບຈະເຮັດໃຫ້ການປິ່ນປົວໂດຍຜ່ານການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອໂຣກ.
ແຕ່ຫນ້າເສຍດາຍ, ທີ່ບໍ່ໄດ້ເກີດຂຶ້ນເທື່ອ, ແຕ່ບໍ່ແມ່ນສໍາລັບການຂາດການພະຍາຍາມເປັນ. ການສຶກສາຈໍານວນຫຼາຍໄດ້ເຮັດເພື່ອພະຍາຍາມແກ້ໄຂຄວາມຜິດພາດທາງດ້ານພັນທຸກໍາແຕ່ບໍ່ມີໃຜໄດ້ຮັບຜົນສໍາເລັດ. ບັນຫາໃຫຍ່ທີ່ສຸດທີ່ມີການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອໂຣກມາຮອດປັດຈຸບັນແມ່ນການຊອກຫາ vector ທີ່ມີປະສິດທິຜົນສາມາດປະຕິບັດໄດ້ກັບ ເຊື້ອໂຣກທີ່ ຖືກແກ້ໄຂ.
ເຖິງຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ອາດມີຄວາມຫວັງສໍາລັບການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອຊະນິດ. ໃນເດືອນກໍລະກົດ 2009, ກຸ່ມນັກຄົ້ນຄວ້າຢູ່ມະຫາວິທະຍາໄລ North Carolina ຢູ່ໂບດ Chapel ມີຜົນໄດ້ຮັບທີ່ດີໂດຍນໍາໃຊ້ເຊື້ອໄວຣັສເຢັນທົ່ວໄປເປັນ vector ເພື່ອໂອນຮໍໂມນໃນຕົວຢ່າງໃນຫ້ອງທົດລອງຂອງຈຸລັງປອດ. ທີມງານຄົ້ນຄ້ວາໃນປັດຈຸບັນກໍາລັງເຮັດວຽກກ່ຽວກັບວິທີທີ່ຈະເຮັດໃຫ້ ເຊື້ອໄວຣັສເຢັນ ລົງ, ດັ່ງນັ້ນການປິ່ນປົວສາມາດທົດສອບຢູ່ໃນຄົນທີ່ມີໂຣກກາກບອນ.
VX-770
VX-770 ແມ່ນຢາທີ່ຖືກທົດສອບໂດຍ Vertex Pharmaceuticals ໃນຜູ້ທີ່ມີໂຣກກາກບອນທີ່ມີຢ່າງຫນ້ອຍຫນຶ່ງສໍາເນົາຂອງການປ່ຽນແປງ G551D. ຢານີ້ອາດຈະສາມາດກໍານົດເປົ້າຫມາຍທີ່ຜິດພາດໃນ CFTR gene ແລະຟື້ນຟູຄວາມສາມາດຂອງຕົນໃນການເປີດຊ່ອງທາງ chloride, ດັ່ງນັ້ນຈຶ່ງເຮັດໃຫ້ເກືອໄຫຼອອກແລະອອກຈາກຈຸລັງຢ່າງຖືກຕ້ອງ.
ບໍ່ຄືກັບການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອໂຣກ, VX-770 ຈະບໍ່ທົດແທນເຊື້ອທີ່ຜິດປົກກະຕິ. ແທນທີ່ຈະ, ຖ້າປະສົບຜົນສໍາເລັດ, VX-770 ຈະແກ້ໄຂບັນຫາຢູ່ໃນແກ່ນທີ່ມີຢູ່ແລ້ວ.
VX-809
VX-809 ແມ່ນຢາທີ່ຖືກທົດລອງໂດຍ Vertex Pharmaceuticals ໃນຜູ້ທີ່ມີສອງສໍາເນົາຂອງການປ່ຽນແປງΔF508-CFTR. ມັນຄ້າຍຄືກັບ VX-770 ເພາະວ່າມັນອາດຈະສາມາດໃຫ້ເກືອໄຫຼຜ່ານຈຸລັງໄດ້ດີ, ແຕ່ມັນເຮັດວຽກເລັກຫນ້ອຍ. ຖ້າມັນເຮັດວຽກວິທີການທີ່ນັກຄົ້ນຄວ້າຫວັງວ່າມັນຈະ, VX-809 ຈະເປີດຊ່ອງທາງ chloride ໂດຍການເຄື່ອນຍ້າຍທາດໂປຼຕີນ CFTR ກັບສະຖານທີ່ທີ່ເຫມາະສົມຂອງມັນກ່ຽວກັບເຍື່ອເຊນທາງອາກາດ.
Miglustat
Miglustat ແມ່ນຢາທີ່ຖືກຜະລິດໂດຍ Actelion Pharmaceuticals ທີ່ຖືກນໍາໃຊ້ແລ້ວເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດອື່ນໆ, ແຕ່ວ່າໃນປັດຈຸບັນມັນໄດ້ຖືກສຶກສາສໍາລັບການນໍາໃຊ້ໃນຜູ້ທີ່ມີ ໂຣກອ້ວນກະປ໋ອງ ທີ່ມີສອງສໍາເນົາຂອງການປ່ຽນແປງΔF508-CFTR. ການສຶກສາດັ່ງກ່າວແມ່ນມີຂະຫນາດນ້ອຍ (ມັນມີພຽງແຕ່ 15 ຄົນເຂົ້າຮ່ວມ), ແຕ່ວ່າມາຮອດປະຈຸບັນຜົນໄດ້ຮັບແມ່ນມີຄວາມຫວັງ. Miglustat ໄດ້ສາມາດປະຕິເສດການຜິດປົກກະຕິ CFTR ແລະຟື້ນຟູກິດຈະກໍາປົກກະຕິກັບຈຸລັງ.
Ataluren
Ataluren, ເຊິ່ງເຄີຍເອີ້ນວ່າ PTC124, ແມ່ນໄດ້ຖືກສຶກສາໂດຍ PTC Therapeutics ເປັນການປິ່ນປົວທີ່ເປັນໄປໄດ້ສໍາລັບຄົນທີ່ມີ CF ທີ່ມີການປ່ຽນແປງທີ່ບໍ່ແມ່ນຄວາມຫມາຍ. ໃນການປ່ຽນແປງທີ່ບໍ່ຮູ້ຫນັງສື, ລະຫັດຂອງ "gibberish" ປາກົດຂື້ນຢູ່ລະຫວ່າງລະຫັດປະກະຕິໃນ gene CFTR.
ລະຫັດທີ່ບໍ່ມີປະໂຫຍດເຮັດຫນ້າທີ່ຄ້າຍຄືປ້າຍຢຸດ, ປ້ອງກັນບໍ່ໃຫ້ຈຸລັງອ່ານໂຄ້ດໃດໆທີ່ເກີດຂຶ້ນຫຼັງຈາກມັນ. Ataluren ອາດຈະສາມາດແກ້ໄຂບັນຫາດັ່ງກ່າວໄດ້ໂດຍການຊ່ວຍໃຫ້ຈຸລັງບໍ່ສົນໃຈສັນຍາຢຸດເຊົາແລະສືບຕໍ່ອ່ານລະຫັດທີ່ເກີດຂຶ້ນຫຼັງຈາກນັ້ນ, ດັ່ງນັ້ນການຟື້ນຟູການທໍາງານປົກກະຕິກັບຈຸລັງ.
> ແຫຼ່ງຂໍ້ມູນ:
> C Norez, F Antigny, S Noel, C Vandebrouck, F Becq "ຊີວິດ Epithelial ຊີວິດຂອງຊີວິດ Ephedhelial ໂດຍ Chronically ການປິ່ນປົວໂດຍ Miglustat ຊື້ເປັນ Non-CF ເຊັ່ນດຽວກັນກັບ phenotype". ອາເມລິກາວາລະສານຂອງຫ້ອງການຫາຍໃຈແລະຊີວະວິທະຍາໂມເລກຸນ . ສິງຫາ 2009
> Cystic Fibrosis Foundation ເດືອນມິຖຸນາ 2009. 24 ກອນກະດາຄົມ 2009
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al 2009 "ການສົ່ງ CFTR ເຖິງ 25% ຂອງຊັ້ນຜິວຫນັງ Epithelial ຟື້ນຟູອັດຕາປົກກະຕິຂອງການຂົນສົ່ງ Mucus ກັບມະນຸດ Cystic Fibrosis Airway Epithelium". PLoS Biol 7 (7): e1000155 doi: 101371 / journalpbio1000155 24 ກອນກະດາຄົມ 2009