ວິທີການຄົ້ນຄວ້າແລະການພັດທະນາສໍາລັບຢາ Orphan ແມ່ນຖືກສະຫນັບສະຫນູນ
ຢາເສບຕິດກໍາປູເຈຍແມ່ນຫຍັງແລະກົດຫມາຍຢາເສບຕິດແມ່ນຫຍັງ? ເປັນຫຍັງການຄົ້ນຄວ້າແລະການພັດທະນາສໍາລັບຢາເຫຼົ່ານີ້ຈຶ່ງສໍາຄັນແລະສິ່ງທີ່ເປັນສິ່ງກີດຂວາງ?
ຢາເສບຕິດແມ່ນຫຍັງ? - ຄໍານິຍາມ
ຢາເສບຕິດກໍາລັງເປັນຢາ (ຢາ) ເຊິ່ງຍັງບໍ່ພັດທະນາເນື່ອງຈາກຂາດການບໍລິສັດເພື່ອຊອກຫາຢາເສບຕິດ. ເລື້ອຍໆເຫດຜົນທີ່ວ່າຢາບໍ່ໄດ້ຮັບຜົນປະໂຫຍດແມ່ນວ່າມີຄົນຈໍານວນຫນ້ອຍທີ່ຈະຊື້ຢານີ້ເມື່ອປຽບທຽບກັບການຄົ້ນຄວ້າແລະການພັດທະນາທີ່ຈໍາເປັນໃນການຜະລິດຢາ.
ໃນຄໍາສັບທີ່ງ່າຍດາຍ, ຢາເສບຕິດແມ່ຍິງແມ່ນສິ່ງທີ່ບໍລິສັດບໍ່ໄດ້ຄາດຫວັງທີ່ຈະເຮັດໃຫ້ເງິນຫຼາຍ, ແລະແທນທີ່ຈະຊີ້ໃຫ້ເຫັນຄວາມພະຍາຍາມຂອງພວກເຂົາທີ່ຢາທີ່ຈະນໍາເອົາເງິນ.
ເປັນຫຍັງຢາບາງຊະນິດເປັນຢາ "Orphan Drugs"
ບໍລິສັດຢາ (ຢາ) ແລະບໍລິສັດຊີວະວິທະຍາໄດ້ສືບຕໍ່ການຄົ້ນຄວ້າແລະການພັດທະນາຢາໃຫມ່ເພື່ອປິ່ນປົວເງື່ອນໄຂທາງການແພດແລະຢາໃຫມ່ມາຕະຫຼາດເລື້ອຍໆ. ຢ່າງໃດກໍຕາມ, ຜູ້ທີ່ທົນທຸກຈາກການ ເປັນພະຍາດ ຫຼືຄວາມຜິດປົກກະຕິທີ່ບໍ່ຄ່ອຍພົບເຫັນ, ບໍ່ເຫັນຄວາມສົນໃຈໃນການຄົ້ນຄວ້າຢາເສບຕິດດຽວກັນສໍາລັບພະຍາດຂອງເຂົາເຈົ້າ. ນີ້ແມ່ນຍ້ອນວ່າຈໍານວນຂອງພວກມັນມີຂະຫນາດນ້ອຍແລະດັ່ງນັ້ນຕະຫລາດທີ່ມີທ່າແຮງສໍາລັບຢາໃຫມ່ເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດທີ່ຫາຍາກເຫຼົ່ານີ້ (ມັກເອີ້ນວ່າ "ຢາກໍາພ້າ") ຍັງນ້ອຍ.
ພະຍາດຮ້າຍແຮງເກີດຂື້ນໃນຫນ້ອຍກວ່າ 200.000 ຄົນໃນສະຫະລັດຫຼືຫນ້ອຍກວ່າ 5 ຄົນຕໍ່ 10,000 ຄົນໃນສະຫະພາບເອີຣົບ. ອົງການປົກຄອງຂອງລັດຖະບານໃນສະຫະລັດແລະສະຫະພາບເອີຣົບໄດ້ປະຕິບັດຂັ້ນຕອນເພື່ອຫຼຸດຜ່ອນຄວາມແຕກຕ່າງໃນການພັດທະນາຢານີ້
ສິ່ງຈູງໃຈທີ່ຈະເພີ່ມການພັດທະນາຢາ Orphan
ການຮັບຮູ້ວ່າຢາເສບຕິດພຽງພໍສໍາລັບຄວາມຜິດປົກກະຕິທີ່ຫາຍາກແມ່ນບໍ່ໄດ້ຖືກພັດທະນາຢູ່ໃນສະຫະລັດແລະບໍລິສັດຢາສູບກໍ່ຈະມີການສູນເສຍທາງດ້ານການເງິນໃນການພັດທະນາຢາສໍາລັບສະພາບທີ່ຫາຍາກ, ສະຫະລັດໄດ້ຜ່ານກົດຫມາຍຢາເສບຕິດໃນປີ 1983.
ຫ້ອງການການພັດທະນາຜະລິດຕະພັນເດັກນ້ອຍອະເມລິກັນຂອງສະຫະລັດ
ອົງການອາຫານແລະຢາຂອງສະຫະລັດ (FDA) ແມ່ນຮັບຜິດຊອບໃນການຮັບປະກັນຄວາມປອດໄພແລະປະສິດທິພາບຂອງຢາໃນຕະຫຼາດຢູ່ສະຫະລັດອາເມລິກາ.
FDA ໄດ້ສ້າງຕັ້ງຫ້ອງການສໍາລັບການພັດທະນາຜະລິດຕະພັນເດັກກໍາພ້າ (OOPD) ເພື່ອຊ່ວຍໃນການພັດທະນາຢາເສບຕິດແມ່ຍິງ (ແລະຜະລິດຕະພັນທາງການແພດອື່ນໆສໍາລັບຄວາມຜິດປົກກະຕິທີ່ຫາຍາກ), ລວມທັງການສະເຫນີການຊ່ວຍເຫຼືອດ້ານການຄົ້ນຄວ້າ.
ຢາເພັດ, ເຊັ່ນຢາອື່ນໆ, ຍັງຕ້ອງໄດ້ພົບເຫັນຄວາມປອດໄພແລະມີປະສິດຕິຜົນໂດຍຜ່ານການຄົ້ນຄວ້າແລະການທົດລອງທາງດ້ານການທາງດ້ານການແພດກ່ອນທີ່ FDA ຈະອະນຸມັດໃຫ້ພວກເຂົາສໍາລັບການຕະຫຼາດ.
ກົດຫມາຍວ່າດ້ວຍຢາເສບຕິດຂອງສະຫະລັດປີ 1983
ກົດຫມາຍວ່າດ້ວຍຢາເສບຕິດຂອງ Orphan (Drug Orphan Drug Act) ສະຫນອງການຊຸກຍູ້ໃຫ້ບໍລິສັດພັດທະນາຢາ (ແລະຜະລິດຕະພັນທາງການແພດອື່ນໆ) ສໍາລັບຕະຫຼາດຂະຫນາດນ້ອຍຂອງບຸກຄົນທີ່ມີບັນຫາທີ່ຫາຍາກ (ໃນສະຫະລັດ, 47% ຂອງບັນຫາທີ່ຫາຍາກທີ່ມີຜົນກະທົບຫນ້ອຍກວ່າ 25.000 ຄົນ). ສິ່ງເຫຼົ່ານີ້ແມ່ນມີ:
- ເຄຣດິດພາສີຂອງລັດຖະບານສໍາລັບການຄົ້ນຄວ້າໄດ້ເຮັດ (ເຖິງ 50 ເປີເຊັນຂອງຄ່າໃຊ້ຈ່າຍ) ເພື່ອພັດທະນາຢາເສບຕິດທີ່ກໍາເນີດ.
- ການຜູກຂາດ 7 ປີຮັບປະກັນການຂາຍຢາເສບຕິດສໍາລັບບໍລິສັດທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດທາງກາລະຕະຫຼາດ FDA ຂອງຢາເສບຕິດໂດຍສະເພາະ. ນີ້ໃຊ້ໄດ້ກັບການນໍາໃຊ້ຢາເສບຕິດເທົ່ານັ້ນ. ຄໍາຮ້ອງສະຫມັກອື່ນສໍາລັບການນໍາໃຊ້ທີ່ແຕກຕ່າງກັນຍັງສາມາດໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໂດຍ FDA ແລະບໍລິສັດຈະມີສິດທິໃນການຕະຫຼາດສໍາລັບຢາເສບຕິດສໍາລັບການນໍາໃຊ້ເຊັ່ນກັນ.
- ການຍົກເວັ້ນຄ່າໃບສະຫມັກໃບອະນຸຍາດຢາແລະຄ່າຜະລິດຕະພັນ FDA ປະຈໍາປີ.
ກ່ອນທີ່ຈະໄດ້ຮັບອະນຸຍາດໃຫ້ໃຊ້ຢາເສບຕິດແມ່ຍິງຈໍານວນຫນ້ອຍທີ່ໃຊ້ເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດທີ່ຫາຍາກ.
ນັບຕັ້ງແຕ່ກົດຫມາຍວ່າດ້ວຍ, ຫຼາຍກວ່າ 200 ຢາເສບຕິດແມ່ຍິງໄດ້ຖືກອະນຸມັດໂດຍ FDA ສໍາລັບການຕະຫຼາດຢູ່ໃນສະຫະລັດ
ຜົນກະທົບຂອງກົດຫມາຍວ່າດ້ວຍຢາ Orphan ໃນ US Pharmaceuticals
ນັບຕັ້ງແຕ່ກົດຫມາຍວ່າດ້ວຍຢາເສບຕິດ Orphan ໄດ້ເຂົ້າມາໃນ 1983, ມັນໄດ້ຮັບຜິດຊອບສໍາລັບການພັດທະນາຂອງຢາເສບຕິດຈໍານວນຫຼາຍ. ໃນປີ 2012 ມີຢາຢ່າງຫນ້ອຍ 378 ເຊິ່ງໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຜ່ານຂະບວນການນີ້ແລະຈໍານວນຍັງສືບຕໍ່ຂຶ້ນ.
ຕົວຢ່າງຂອງຢາທີ່ສາມາດໃຊ້ໄດ້ເນື່ອງຈາກກົດຫມາຍຢາເສບຕິດ
ລະຫວ່າງຢາທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດລວມມີ:
- ຮໍໂມນ adrenocorticotropic (ACTH) ສໍາລັບການປິ່ນປົວ spasms infantile
- Tetrabenzine ສໍາລັບປິ່ນປົວພະຍາບານທີ່ເກີດຂື້ນໃນຄົນທີ່ມີ ພະຍາດ Huntington
- ການປິ່ນປົວທົດແທນ enzyme ສໍາລັບຜູ້ທີ່ມີຄວາມຜິດປົກກະຕິການເກັບຮັກສາ glycogen, ພະຍາດ Pompe
ການຄົ້ນຄວ້າແລະການພັດທະນາສາກົນສໍາລັບຢາ Orphan
ເຊັ່ນດຽວກັນກັບກອງປະຊຸມສະຫະລັດອາເມລິກາ, ລັດຖະບານຂອງສະຫະພາບເອີຣົບ (EU) ໄດ້ຮັບຮູ້ວ່າຕ້ອງເພີ່ມການຄົ້ນຄວ້າແລະພັດທະນາຢາເສບຕິດແມ່ຍິງ.
ຄະນະກໍາມະການຜະລິດຢາພື້ນເມືອງ
ສ້າງຕັ້ງຂຶ້ນໃນປີ 1995 ອົງການຢາເອີຣົບ (EMEA) ມີຄວາມຮັບຜິດຊອບໃນການຮັບປະກັນຄວາມປອດໄພແລະປະສິດຕິພາບຂອງຢາໃນຕະຫຼາດໃນສະຫະພາບເອີຣົບ. ມັນນໍາໃຊ້ຊັບພະຍາກອນວິທະຍາສາດຂອງສະຫະພັນສະຫະພາບເອີຣົບທັງ 25 ແຫ່ງ. ໃນປີ 2000, ຄະນະກໍາມະການກ່ຽວກັບຜະລິດຕະພັນຢາຄ່າເຊື້ອ (COMP) ໄດ້ຖືກສ້າງຂຶ້ນເພື່ອເບິ່ງແຍງການພັດທະນາຢາເສບຕິດໃນສະຫະພາບເອີຣົບ.
ກົດລະບຽບກ່ຽວກັບຜະລິດຕະພັນຢາພື້ນເມືອງ
ຂໍ້ກໍານົດກ່ຽວກັບຜະລິດຕະພັນຢາທີ່ກໍານົດໄວ້ໃນຄະນະກໍາມະການເອີຣົບໄດ້ສະຫນອງການຊຸກຍູ້ການພັດທະນາຢາເສບຕິດແມ່ຍິງ (ແລະຜະລິດຕະພັນທາງການແພດອື່ນສໍາລັບຄວາມຜິດປະລາດທີ່ຫາຍາກ) ໃນສະຫະພາບເອີຣົບລວມທັງ:
- ການຍົກເວັ້ນຄ່າທໍານຽມທີ່ກ່ຽວຂ້ອງກັບຂະບວນການອະນຸມັດຕະຫຼາດ.
- ການຜູກຂາດ 10 ປີຮັບປະກັນການຂາຍຢາເສບຕິດສໍາລັບບໍລິສັດທໍາອິດທີ່ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດທາງກາລະຕະຫຼາດ EMEA ຂອງຢາເສບຕິດ. ນີ້ໃຊ້ໄດ້ກັບການນໍາໃຊ້ຢາເສບຕິດເທົ່ານັ້ນ.
- ການອະນຸມັດກາລະຕະຫຼາດຊຸມຊົນ - ຂັ້ນຕອນກາງຂອງການອະນຸຍາດທາງກາລະຕະຫຼາດທີ່ຂະຫຍາຍໄປສູ່ສະມາຊິກສະມາຊິກທັງຫມົດຂອງສະຫະພາບເອີຣົບ.
- ການຊ່ວຍເຫຼືອແບບໂຕ້ຕອບ, ຊຶ່ງຫມາຍຄວາມວ່າການໃຫ້ຄໍາແນະນໍາທາງວິທະຍາສາດກັບບໍລິສັດຢາກ່ຽວກັບການທົດສອບຕ່າງໆແລະການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍທີ່ຈໍາເປັນສໍາລັບຢາທີ່ຖືກພັດທະນາ.
ກົດລະບຽບກ່ຽວກັບຜະລິດຕະພັນຢາທີ່ໃຊ້ໃນເດັກກໍາພ້າຍັງມີຜົນປະໂຫຍດດຽວກັນຢູ່ໃນສະຫະພາບເອີຣົບທີ່ກົດຫມາຍວ່າດ້ວຍຢາເສບຕິດຢູ່ໃນສະຫະລັດອະເມລິກາ, ການເພີ່ມຂື້ນການພັດທະນາແລະການຕະຫຼາດຂອງຢາເສບຕິດແມ່ຍິງສໍາລັບບັນຫາທີ່ຫາຍາກ.
ເສັ້ນທາງລຸ່ມກ່ຽວກັບກົດຫມາຍຢາ Orphan
ໃນເວລານັ້ນແມ່ນມີການໂຕ້ຖຽງກັນຫຼາຍກວ່າກົດຫມາຍວ່າດ້ວຍຢາເສບຕິດ, ດ້ວຍຄວາມຈໍາເປັນສໍາລັບການປິ່ນປົວພະຍາດທີ່ຫາຍາກໃນບາງດ້ານຂອງຂະຫນາດແລະຄໍາຖາມກ່ຽວກັບຄວາມຍືນຍົງອື່ນໆ. ຂໍຂອບໃຈ, ການກະທໍາເຫຼົ່ານີ້, ທັງໃນສະຫະລັດແລະເອີຣົບໄດ້ຍົກສູງຄວາມຮູ້ສໍາລັບພະຍາດທີ່ຫາຍາກຫຼາຍ, ເຊິ່ງ, ໃນເວລາທີ່ເພີ່ມເຂົ້າກັນ, ບໍ່ແມ່ນທັງຫມົດທີ່ເປັນເລື່ອງແປກທີ່.
ແຫຼ່ງຂໍ້ມູນ:
Herder, M ຈຸດປະສົງຂອງກົດຫມາຍວ່າດ້ວຍຢາເສບຕິດແມ່ນຫຍັງ? ທີ່ຢູ່ PLoS Medicine 2017 14 (1): e1002191
Murphy, S, Puwanant, A, and R Griggs ຜົນກະທົບທີ່ບໍ່ໄດ້ຜົນຂອງການກໍານົດຜະລິດຕະພັນຂອງເດັກກໍາພ້າສໍາລັບຄວາມຜິດປະຕິເຫດທາງສາສະຫນາທີ່ຫາຍາກ. Annals of Neurology 2012 72 (4): 481-490
US Food and Drug Administration. ການກໍານົດຜະລິດຕະພັນແມ່ຍິງ: ຢາແລະຜະລິດຕະພັນຊີວະພາບ. Updated 05/02/16 https://www.fd.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm