ໃນປັດຈຸບັນພວກເຮົາສາມາດ reprogram ອົງປະກອບຂອງພວກເຮົາ
FDA ໄດ້ອະນຸມັດການປິ່ນປົວດ້ວຍການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອຊະນິດສໍາລັບຄັ້ງທໍາອິດ - ການເຄື່ອນໄຫວປະຫວັດສາດໃນປະຫວັດສາດຂອງຢາປົວພະຍາດ. ການປິ່ນປົວໃຫມ່ - Kymriah (tisagenlecleucel) -use ແກ້ໄຂ T-cells ເພື່ອຕໍ່ສູ້ກັບ leukemia.
ການອະນຸມັດຂອງ Kymriah ເປັນເຄື່ອງຫມາຍສໍາລັບການອະນຸມັດຂອງຮູບແບບອື່ນໆຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອທີ່ຈະສູ້ກັບມະເຮັງແລະພະຍາດທີ່ຮ້າຍແຮງອື່ນໆໂດຍນໍາໃຊ້ວິທີການໃຫມ່ແລະຕື່ນເຕັ້ນ: reprogramming ຮ່າງກາຍໂດຍຜ່ານວິທີການປອມ.
ການປິ່ນປົວດ້ວຍ Gene ດ້ວຍຈຸລິນຊີ
ການປິ່ນປົວເຊື້ອຈຸລັງທີ່ໃຊ້ຈຸລັງທີ່ອີງໃສ່ການປະຕິບັດການນໍາໃຊ້ວັດຖຸພັນທຸກໍາໃຫມ່ເຂົ້າໄປໃນກຸ່ມປະຊາກອນແຕ່ລະຄົນແລະຫຼັງຈາກນັ້ນນໍາສະເຫນີຈຸລັງດັດແກ້ເຫຼົ່ານີ້ເຂົ້າໄປໃນຮ່າງກາຍ. ເມື່ອຢູ່ໃນຮ່າງກາຍ, ຈຸລັງໃຫມ່ເຫຼົ່ານີ້ສາມາດຜະລິດໂປຼຕີນທີ່ຊ່ວຍຕໍ່ສູ້ກັບມະເຮັງຫຼືໂລກຮ້າຍແຮງອື່ນໆ.
Kymriah ກ່ຽວຂ້ອງກັບການແນະນໍາຂອງຈຸລັງ T - ດັດແກ້ພັນທຸກໍາ, ເປັນປະເພດຂອງ lymphocyte, ຫຼືຈຸລັງເລືອດຂາວເຂົ້າໄປໃນຮ່າງກາຍ. ຈຸລັງ T ເຫຼົ່ານີ້ທີ່ໄດ້ຮັບການແກ້ໄຂນີ້ໄດ້ຮັບຮູ້ແລະໂຈມຕີຈຸລັງໄຂ້ເລືອດອອກ.
ການປິ່ນປົວດ້ວຍ Gene ແມ່ນມັກຈະປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີເພາະວ່າການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອຊະນິດມີຫນ້ອຍທີ່ເປັນພິດ. ການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເຄມີແມ່ນຜົນກະທົບຕໍ່ຮ່າງກາຍທັງຫມົດແລະເຮັດໃຫ້ຜົນກະທົບທາງລົບຕໍ່ຮ່າງກາຍທົ່ວໄປ. ມີການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອຈຸລັງທີ່ມີເຊນ, ຈຸລັງ re-engineered ແມ່ນໃຊ້ໃນທ້ອງຖິ່ນແລະຕໍ່ສູ້ກັບເນື້ອງອກໂດຍສະເພາະ.
ນອກເຫນືອຈາກການເປັນຮູບແບບຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອຊະນິດ, Kymriah ຍັງເປັນຕົວແທນທາງພູມຕ້ານທານ. ການສັກຢາປ້ອງກັນໂຣກໃຊ້ພະລັງງານຂອງລະບົບພູມຕ້ານທານເພື່ອປິ່ນປົວພະຍາດ.
Kymriah ອະທິບາຍ
ໃນດ້ານດ້ານວິຊາການ, Kymriah ຂອງ Novartis ແມ່ນການທົດລອງ antigen receptor (CAR) T-cell ທົດລອງໃຊ້ເພື່ອປິ່ນປົວການຟື້ນຕົວຫຼືການຟຸມເຟືອຍ (ເຊົ່ນທົນຕໍ່ການປິ່ນປົວ) B-cell leukemia lymphoblastic ອັກເສບ.
Kymriah ແມ່ນຮູບແບບການປິ່ນປົວດ້ວຍທາງເລືອກທີ່ກໍາຫນົດເອງທີ່ຈຸລັງຂອງ T-cell ຂອງຕົນເອງແມ່ນການເກັບລວບລວມຄັ້ງທໍາອິດແລະຖືກສົ່ງໄປຫາສູນການຜະລິດ.
ຈຸລັງ T ມີການເກັບກ່ຽວໂດຍໃຊ້ຂັ້ນຕອນເອີ້ນວ່າ leukapharesis.
ຢູ່ສູນກາງການຜະລິດ, ຈຸລັງ T ເຫຼົ່ານີ້ຖືກດັດແປງເພື່ອປະກອບມີເຊື້ອທີ່ລະຫັດສໍາລັບການສະແດງອອກຂອງ CAR. ຈຸລັງເຫຼົ່ານີ້ຖືກດັດແປງແລ້ວກັບຄືນສູ່ຄົນເຈັບ. ເມື່ອຢູ່ໃນຮ່າງກາຍ CAR, ເປົ້າຫມາຍແມ່ນ antigen ທີ່ເອີ້ນວ່າ CD19 ເຊິ່ງຕັ້ງຢູ່ດ້ານເທິງຂອງຈຸລັງມະເລັງແລະຂ້າເຊື້ອໂຣກມະເຮັງເຫຼົ່ານີ້. ເມື່ອຢູ່ໃນເລືອດ, ຈຸລັງ T-cells ທີ່ມີການປ່ຽນແປງນີ້ຈະເລີນເຕີບໂຕແລະຂະຫຍາຍອອກໄປເພື່ອຫລຸດຜ່ອນມະເຮັງພາຍໃນສອງຫາສາມອາທິດ.
ຜູ້ຊ່ຽວຊານທີ່ FDA ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດຈາກ Kymriah ໃນແຂນດຽວຂອງການທົດລອງທາງຄລີນິກໃນໄລຍະທີ II ເຊິ່ງເດັກ 63 ໄວລຸ້ນແລະໄວລຸ້ນທີ່ມີໂຣກ leukemia ອັກເສບ Lymphoblastic ອັກເສບ B-cell re-relapsed or refractory ໄດ້ຮັບການໃຫ້ຢາດຽວກັນ. ໃນຜູ້ເຂົ້າຮ່ວມເຫຼົ່ານີ້, 83% ໄດ້ເຂົ້າໄປໃນໄລຍະຫ່າງໄກຫຼັງສາມເດືອນ. ນອກຈາກນັ້ນ, 75 ເປີເຊັນຍັງບໍ່ມີພະຍາດຫຼັງຈາກຫົກເດືອນ. ສິ່ງສໍາຄັນທີ່ສຸດແມ່ນ Kymriah ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດໃຫ້ມີການທົບທວນຄວາມບູລິມະສິດແລະການປະຕິບັດການປິ່ນປົວທີ່ແຕກຕ່າງກັນໂດຍ FDA.
Leukemia lymphoblastic ເປັນໂຣກມະເຮັງຂອງໄຂ້ກະດູກແລະເລືອດ. ມັນເຮັດໃຫ້ຮ່າງກາຍເຮັດໃຫ້ lymphocytes ຜິດປົກກະຕິ. ເຫຼົ່ານີ້ຈຸລັງເລືອດຜິດປົກກະຕິຢ່າງໄວວາກະແຈກກະຈາຍອອກມາຈາກຈຸລັງເລືອດທີ່ມີສຸຂະພາບໃນກະດູກຫາງ. ພວກເຮົາຕ້ອງການຈຸລັງເລືອດຂອງພວກເຮົາເພື່ອຄວາມຢູ່ລອດ.
ໃນເວລາທີ່ຈໍານວນຂອງຈຸລັງເລືອດປົກກະຕິຫຼຸດລົງ, ການເສຍຊີວິດສາມາດ ensue.
ເຖິງແມ່ນວ່າຜູ້ໃຫຍ່ອາຍຸສາມາດພັດທະນາທຸກໆຄົນ, ມັນກໍ່ແມ່ນພະຍາດຂອງເດັກນ້ອຍ. ປະມານ 90% ຂອງເດັກທີ່ມີ ALL ຈະເຂົ້າໄປໃນການປົດປ່ອຍຫຼັງຈາກການປິ່ນປົວ. Kymriah ໄດ້ຮັບການອະນຸມັດສໍາລັບການນໍາໃຊ້ໃນຄົນເຈັບທີ່ມີອາຍຸຕໍ່າກວ່າ 25 ປີແລະມີມະເຮັງທີ່ເກີດຂຶ້ນອີກເທື່ອຫນຶ່ງຫຼືເປັນມະເຮັງທີ່ທົນຕໍ່ການປິ່ນປົວ.
ຄວາມກັງວົນກ່ຽວກັບ Kymriah
ຫນຶ່ງກ່ຽວກັບຜົນກະທົບຂ້າງຄຽງທາງລົບຂອງປະເພດໃດໆຂອງການປິ່ນປົວດ້ວຍຢາຕ້ານໂຣກ monoclonal ແມ່ນໂຣກການປ່ອຍໂຕ cytokine, ການປະຕິກິລິຍາການສີດຢາທີ່ຍັງເອີ້ນວ່າພະຍຸ Cytokine. Cytokines ແມ່ນໂປຼຕີນຂະຫນາດນ້ອຍທີ່ຖືກອະນຸມັດໂດຍຈຸລັງແລະມີຜົນກະທົບຕໍ່ຈຸລັງອື່ນໆ.
ໃນປະຊາຊົນສ່ວນໃຫຍ່, ອາການຂອງໂຣກການປ່ອຍຕົວ cytokine ແມ່ນອ່ອນຫຼືປານກາງແລະສາມາດຮັບການປິ່ນປົວໄດ້ຢ່າງງ່າຍດາຍ. ອາການເຫຼົ່ານີ້ປະກອບມີ:
- ຄວາມດັນເລືອດຕ່ໍາ
- fatigue
- tachycardia
- ເຈັບຫົວ
- ອາການໄຂ້
- nausea
- ການລະບາດ
- rash
- ຮູຂຸມຂົນ
- ບັນຫາການຫາຍໃຈ
ຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ຜູ້ປ່ວຍທີ່ມີມະເຮັງເລືອດຄືກັນກັບທຸກຄົນແມ່ນມີຄວາມສ່ຽງສູງຕໍ່ການພັດທະນາພະຍຸຮ້າຍແຮງທີ່ມີອາການທີ່ຮ້າຍແຮງ. ສໍາລັບເຫດຜົນນີ້, ການຊຶມເຊື້ອຕ້ອງມີຢູ່ໃນສູນກາງທີ່ມີລະດັບສູງໂດຍມີຜູ້ຊ່ຽວຊານທີ່ໄດ້ຮັບການຝຶກອົບຮົມໃນການຄຸ້ມຄອງອາການແຊກຊ້ອນຮ້າຍແຮງເຊັ່ນພະຍຸ Cytokine.
ສຸດທ້າຍ, Kymriah ຄາດວ່າຈະມີມູນຄ່າປະມານ $ 500,000. ເຖິງຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ການປິ່ນປົວດ້ວຍ Kymriah ຍັງມີລາຄາຖືກກວ່າການປ່ຽນແປງກະດູກກະດູກທີ່ຖືກນໍາໃຊ້ທົ່ວໄປໃນການປິ່ນປົວພະຍາດ leukemia.
A Word From
ການສ້ອມແປງຫຼືການຟື້ນຟູ ALL ແມ່ນເປັນພະຍາດທີ່ເປັນອັນຕະລາຍ. ການອະນຸມັດຂອງ Kymriah ສະຫນອງຄວາມຫວັງສໍາລັບຊາວຫນຸ່ມໄວຫນຸ່ມສອງສາມຮ້ອຍຄົນທີ່ຢູ່ໃນສະຫະລັດອາເມລິກາທີ່ບໍ່ມີທາງເລືອກການປິ່ນປົວທີ່ປະຖິ້ມໄວ້. ມັນໄດ້ຮັບການສະແດງຜົນໃນການທົດລອງທາງດ້ານການຊ່ວຍ. ຢ່າງໃດກໍ່ຕາມ, ການທົດລອງດ້ານການທາງດ້ານການແພດໄດ້ຖືກຈໍາກັດໃນໄລຍະເວລາ, ແລະມັນຍັງຈະຕ້ອງໄດ້ເຫັນວ່າ Kymriah ສາມາດເຮັດໃຫ້ການສູນເສຍຊີວິດຕະຫຼອດຊີວິດ.
ໃນຂະນະດຽວກັນ, ການອະນຸມັດໂດຍ FDA ຂອງແບບຟອມການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອໂຣກສໍາລັບການໃຊ້ເວລາທໍາອິດທີ່ນໍາໃຊ້ໃນອາຍຸໃຫມ່ຂອງຢາ: ເວລາທີ່ພວກເຮົາສາມາດ reprogram ຈຸລັງຂອງພວກເຮົາຕໍ່ສູ້ກັບມະເຮັງແລະພະຍາດມະເຮັງອື່ນໆ.
> ແຫຼ່ງຂໍ້ມູນ:
> ໂຣກ Breslin S. Cytokine-release syndrome: ຜົນສະຫຼຸບແລະການບົ່ງມະຕິກ່ຽວກັບການພະຍາບານ. Clinical Journal of Oncology Nursing. 2007 11: 37-42
> Colwell J Panel OKs CAR T Therapy for Leukemia Cancer Discovery. July 27,2020
> ຂ່າວປ່ອຍ FDA. ການອະນຸມັດຂອງ FDA ເອົາການປິ່ນປົວດ້ວຍເຊື້ອສາຍທໍາອິດມາໃຫ້ສະຫະລັດ. 30 ສິງຫາ 2017
> High KA Gene Therapy in Medicine Clinical. ໃນ: Kasper D, Fauci A, Hauser S, Longo D, Jameson J, Loscalzo J eds. ຫຼັກການຂອງ Harrison ຂອງຢາພາຍໃນ, 19e New York, NY: McGraw-Hill; 2014.
> Klepin HD, Powell BL White Cell Disorders ໃນ: Halter JB, Ouslander JG, Studenski S, High KP, Asthana S, Supiano MA, Ritchie C eds. Hazzard's Geriatric Medicine and Gerontology, 7e ນິວຍອກ, NY: McGraw-Hill.